Japonia lansează ELEVIDYS, prima terapie de medicină regenerativă pentru distrofia musculară Duchenne.

TOKYO, 20 februarie 2026 - Compania farmaceutică japoneză Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. a anunțat lansarea în Japonia a terapiei ELEVIDYS® (delandistrogene moxeparvovec), primul produs de medicină regenerativă destinat tratării distrofiei musculare Duchenne (DMD) disponibil în această țară. Terapia devine accesibilă după includerea sa pe lista de rambursare a sistemului național de asigurări de sănătate.

ELEVIDYS este o terapie genică administrată o singură dată, concepută pentru a aborda cauza principală a bolii Duchenne - lipsa proteinei distrofine - înainte ca pierderea musculară ireversibilă să progreseze.

Tratamentul este destinat copiilor cu Duchenne care încă pot merge, au vârste cuprinse între 3 și 8 ani, nu prezintă anticorpi anti-AAVrh74 și nu au anumite deleții genetice specifice în gena DMD.

Distrofia musculară Duchenne este o boală progresivă care începe în copilărie și afectează profund viața pacienților și a familiilor lor. Suntem foarte bucuroși că putem oferi această opțiune terapeutică celor care au așteptat ani de zile tratamente noi”

a declarat Dr. Osamu Okuda, președinte și CEO al Chugai Pharmaceutical.

Potrivit companiei, siguranța pacienților rămâne prioritatea principală, iar după introducerea terapiei vor fi desfășurate studii clinice suplimentare și programe de monitorizare pentru a confirma eficiența și siguranța tratamentului pe termen lung.

Rezultatele studiilor clinice

Aprobarea terapiei în Japonia se bazează pe rezultatele mai multor studii clinice, inclusiv studiul global de fază III EMBARK, care a evaluat siguranța și eficiența tratamentului la băieți cu Duchenne, cu vârste cuprinse între 4 și 7 ani.

Deși obiectivul principal al studiului - îmbunătățirea scorului funcției motorii după 52 de săptămâni - nu a atins semnificație statistică în comparație cu placebo, analiza a arătat îmbunătățiri relevante din punct de vedere clinic în mai mulți indicatori ai mobilității, precum:

• timpul necesar pentru ridicarea de pe podea;

• viteza de mers;

• timpul de parcurgere a unei distanțe de 10 metri;

• timpul necesar pentru urcarea unor trepte.

În paralel, au fost raportate în alte țări două cazuri fatale de insuficiență hepatică acută la pacienți cu Duchenne care nu mai puteau merge și care au primit această terapie. În urma acestor raportări, informațiile de siguranță au fost actualizate, iar măsurile de monitorizare au fost consolidate.

Măsuri pentru utilizarea în siguranță a tratamentului

Pentru a asigura utilizarea corectă și sigură a terapiei, autoritățile și compania au implementat mai multe măsuri, inclusiv:

• dezvoltarea unor ghiduri de utilizare pentru medici și pacienți;

• colaborare între autorități, industrie și mediul academic;

• crearea unui sistem de consultare medicală cu specialiști în boli neuromusculare.

În Japonia va funcționa și un grup multidisciplinar de experți numit BRIDGE-NMD, care va oferi consultanță medicală pentru utilizarea terapiei. Acesta include specialiști în neurologie pediatrică, cardiologie pediatrică, hepatologie, imunologie și alte domenii relevante.

Înainte de administrarea tratamentului, pacienții trebuie testați pentru prezența anticorpilor anti-AAVrh74. Testul diagnostic necesar pentru această evaluare a fost introdus recent în Japonia.

Informații despre tratament

ELEVIDYS este indicat pentru pacienții cu distrofie musculară Duchenne care îndeplinesc următoarele criterii:

• nu prezintă anticorpi anti-AAVrh74;

• sunt pacienți ambulatori (pot merge);

• au vârsta între 3 și 8 ani.

Terapia se administrează o singură dată, prin perfuzie intravenoasă, pe o durată de aproximativ 60–120 de minute, iar doza este stabilită în funcție de greutatea pacientului.

Aprobarea în Japonia este condiționată și limitată în timp, fiind valabilă pentru o perioadă de trei ani, timp în care vor fi colectate date suplimentare privind eficiența și siguranța pe termen lung.

Prețul terapiei în Japonia este de aproximativ 304 milioane yeni japonezi per pacient.

Despre terapia ELEVIDYS

ELEVIDYS este o terapie genică dezvoltată pentru a aborda cauza genetică a bolii Duchenne, prin introducerea în organism a unei versiuni funcționale, scurtate, a proteinei distrofine.

Terapia a fost dezvoltată de Sarepta Therapeutics în colaborare cu Roche, iar în Japonia este comercializată de Chugai Pharmaceutical, care deține drepturile exclusive de distribuție.

În Statele Unite, ELEVIDYS a fost aprobată în 2023 ca prima terapie genică pentru Duchenne. În prezent, tratamentul este autorizat pentru pacienți ambulatori în nouă țări din lume.

Articolul original poate fi accesat aici: Chugai Launches “ELEVIDYS” as Japan’s First Regenerative Medical Product for Duchenne Muscular Dystrophy