Givinostat - tratamentul inovator pentru Duchenne, aprobat în Europa

Comisia Europeană (CE) a acordat, la 25 aprilie 2025, o autorizație condiționată de punere pe piață pentru givinostat, un medicament produs de compania italiană Italfarmaco.

Aceasta vine ca o veste importantă pentru pacienții cu distrofie musculară Duchenne (DMD), care au nevoie de noi opțiuni terapeutice pentru a încetini progresia bolii.

Cine poate beneficia și cum funcționează

Givinostat poate fi administrat în regim ambulatoriu, pacienților cu vârsta de cel puțin 6 ani, indiferent de mutația genetică subiacentă, în combinație cu corticosteroizi.

Potrivit lui Paolo Bettica, director medical Italfarmaco:

„Givinostat încetinește progresia bolii și păstrează funcția musculară, indiferent de mutația genetică, prin vizarea mecanismelor bolii.”

Medicamentul acționează asupra proceselor inflamatorii și degenerative care afectează fibrele musculare în DMD, contribuind astfel la menținerea mobilității și forței musculare pe termen mai lung.

Studiul EPIDYS Faza 3 - rezultate promițătoare

Aprobarea Europeană se bazează pe rezultatele studiului multicentric EPIDYS Faza 3, care a implicat 179 de băieți cu vârsta minimă de 6 ani. Participanții au primit două doze zilnice de givinostat sau placebo, în paralel cu tratamentul standard cu corticosteroizi.

Rezultatele au arătat că tratamentul cu givinostat a redus cu 40% pierderea cumulativă a funcției musculare, ceea ce sugerează că medicamentul poate încetini progresia bolii. Cele mai multe efecte secundare observate au fost ușoare sau moderate, confirmând siguranța medicamentului pentru utilizarea pe termen lung. Studiul a fost publicat în The Lancet Neurology în martie 2024.

Autorizația și impactul asupra pacienților

Decizia Comisiei Europene urmează opiniei pozitive a Comitetului pentru produse medicamentoase de uz uman al EMA (European Medicines Agency) și se aplică în toate statele membre UE, precum și Islandei, Liechtensteinului și Norvegiei.

Această aprobare reprezintă o nouă speranță pentru pacienții cu DMD și familiile lor, oferind acces la tratamente care pot modifica cursul bolii și îmbunătăți calitatea vieții.

Articolul original poate fi accesat aici: Tratament nou pentru distrofia musculară Duchenne, aprobat în Europa