Agamree: noua terapie steroidă Duchenne disponibilă în Turcia din 2026

O veste importantă pentru comunitatea Duchenne: terapia steroidă inovatoare Agamree (vamorolone), utilizată pentru păstrarea funcției musculare la pacienții cu distrofie musculară Duchenne (DMD), va fi disponibilă în curând și în Turcia. Distribuția și promovarea Agamree vor fi realizate de compania turcă Gen İlaç ve Sağlık Ürünleri San. ve Tic. A.Ş. (GEN), în parteneriat cu Santhera Pharmaceuticals.

„Am ales GEN ca partener de distribuție datorită experienței lor în piața farmaceutică de specialitate din Turcia și a standardelor ridicate pe care le mențin”, a declarat Dario Eklund, CEO al Santhera.

Potrivit acordului, tratamentul va fi disponibil inițial pentru o listă anume de pacienți, urmând ca, în timp, să fie accesibil și la scară mai largă. Distribuția pentru pacienții cu DMD cu vârsta de 4 ani și peste este estimată să înceapă în prima jumătate a anului 2026.

„Suntem nerăbdători să colaborăm în pregătirea lansării pentru a oferi acces la această terapie pacienților cu DMD care nu au alte opțiuni adecvate de tratament.”

Ce este Agamree și cum ajută pacienții cu Duchenne

Distrofia musculară Duchenne provoacă deteriorarea progresivă a fibrelor musculare, parțial cauzată de inflamație. Corticosteroizii tradiționali, care mimează efectele hormonului cortizol, sunt folosiți pentru a ajuta mușchii să rămână funcționali, însă pot cauza efecte secundare, precum creșterea în greutate sau schimbări de dispoziție.

Agamree (vamorolone) este un steroid disociativ, creat pentru a păstra beneficiile antiinflamatorii ale corticosteroizilor tradiționali, dar cu un risc mai mic de efecte adverse. Studiul clinic VISION-DMD (NCT03439670) a arătat că Agamree ajută la menținerea funcției musculare la fel de eficient ca prednisonul, dar pacienții au raportat mai puține efecte secundare.

Disponibilitate internațională și planuri pentru Turcia

Agamree este deja aprobat în Statele Unite pentru pacienți cu DMD cu vârsta de 2 ani și peste, din 2023, și este disponibil și în Europa și pe alte piețe, cu indicații și limite de vârstă diferite.

„Potențialul Agamree este clar, iar noi ne dorim să oferim cât mai rapid acces pacienților din Turcia”, a declarat Abidin Gülmüş, CEO al GEN. „Experiența noastră în bolile neuromusculare ne permite să susținem această lansare și să oferim sprijin real pacienților și familiilor lor.”

Santhera deține licența globală pentru Agamree, obținută de la dezvoltatorul său inițial, Reveragen BioPharma, iar distribuția în alte regiuni este asigurată prin parteneriate: Catalyst Pharmaceuticals în America de Nord și Sperogenix Therapeutics în China.

Articolul original poate fi accesat aici: Turkish company to sell Duchenne MD steroid therapy Agamree