ȘTIRI ȘI INFORMAȚII UTILE DIN LUMEA DUCHENNE

Pe 23 aprilie 2026, Comitetul pentru Medicamente de Uz Uman (CHMP), parte a Agenției Europene a Medicamentului (EMA), a emis o opinie pozitivă privind actualizarea autorizației pentru medicamentul Agamree (vamorolone), utilizat în tratamentul distrofiei musculare Duchenne (DMD). Recomandarea vizează extinderea indicației astfel încât tratamentul să poată fi utilizat la copii începând cu vârsta de 2 ani, nu 4, cum era până acum. Dacă va fi aprobată, această modificare ar putea

TOKYO, 20 februarie 2026 - Compania farmaceutică japoneză Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. a anunțat lansarea în Japonia a terapiei ELEVIDYS® ( delandistrogene moxeparvovec ), primul produs de medicină regenerativă destinat tratării distrofiei musculare Duchenne (DMD) disponibil în această țară. Terapia devine accesibilă după includerea sa pe lista de rambursare a sistemului național de asigurări de sănătate. ELEVIDYS este o terapie genică administrată o singură dată, conce

Tratamentul pentru distrofia musculară Duchenne (DMD), Exondys 51 (eteplirsen) , nu doar că susține mușchii folosiți pentru mișcare, dar...

Comisia Europeană (CE) a acordat, la 25 aprilie 2025 , o autorizație condiționată de punere pe piață pentru givinostat , un medicament...

O veste importantă pentru comunitatea Duchenne : terapia steroidă inovatoare Agamree (vamorolone) , utilizată pentru păstrarea funcției...